Voretigen-neparvovec er et genterapiprodukt. Det indeholder voretigen-neparvovec viruspartikler, som kan overføre arvemateriale, der koder for normalt RPE65-protein.  

RPE65-proteinet indgår i A-vitamin-cyklus, som er nødvendig for den normale funktion af nethindens lysfølsomme sanseceller (fotoreceptorer). Manglende RPE65- produktion kan føre til sygdomme som Lebers kongenitte amaurosis og Retinitis Pigmentosa, Når lægemidlet bliver injiceret under nethinden (subretinalt), kan det blive optaget i nethindens pigment-epitelceller, som herefter kan danne normalt RPE65-protein.  

Medicinrådet ⁽⁴⁸²⁶⁾ har i sin seneste vurdering af 23. april 2020 anbefalet, at produktet kan bruges som standardbehandling på danske patienter.