B
Blod og bloddannende organer
Andre midler mod anæmi
Erytropoietiske vækstfaktorer
Luspatercept
Forebyggelse af vaso-okklusive kriser ved seglcellesygdom
Genterapi
Relevante links
Exagamglogene autotemcel (Casgevy)
Genterapi
B06AX
Revideret: 26.03.2025
Tarec Christoffer El-Galaly (Forfatter),
Dansk Hæmatologisk Selskab
Andreas Glenthøj (Referent),
Dansk Hæmatologisk Selskab
Indledning | Anvendelsesområder | Behandlingsvejledning | Præparatvalg | Doseringsforslag | Nedsat lever- og/eller nyrefunktion | Kontraindikationer | Forsigtighedsregler | Patientsikkerhed | Bivirkninger | Interaktioner | Graviditet | Amning | Forgiftning | Farmakodynamik | Farmakokinetik | Tilskud | Præparater | Referencer
Nyere behandling af seglcellesygdom inkluderer genterapi i form af exagamglogene autotemcel.
Denne behandling benytter sig af CRISPR/Cas9 til at modificere patientens egne hæmatopoietiske stamceller (CD34+ celler) så ekspressionen af BCL11A genet reduceres. Derved øges produktionen af føtalt hæmoglobin (HbF).
Medicinrådet har vurderet præparatet, se: Exagamglogene autotemcel (Casgevy).
Præparater
| Indholdsstof | Navn og firma | Dispform og styrke | Pakning | Pris enh. | Pris DDD |
|---|---|---|---|---|---|
| Exagamglogenautotemcel | Casgevy® Vertex
|
Infusionsvæske, dispersion 4-13 x 10^6 celler/m | 1 dosis | 9.999.999,95 |
