Yderligere information
Anvendelsesområder
Nitisinonbehandling skal kombineres med tyrosin- og fenylalaninbegrænset diæt under vejledning af specialiseret klinisk diætist.
Behandlingen er en specialistopgave og bør forestås af læger med særlig indsigt i tyrosinæmi/alkaptonuri.
Dispenseringsform
Kapsler, hårde. 1 kapsel indeholder 2 mg, 5 mg, 10 mg eller 20 mg nitisinon.
Doseringsforslag
Arvelig tyrosinæmi type 1
- Voksne og børn
- Initialt 1 mg/kg legemsvægt/døgn:
- Ved legemsvægt > 20 kg doseret 1 gang daglig
- Ved legemsvægt ≤ 20 kg fordelt på 2 doser.
- Dosis reguleres på basis af måling af bl.a. plasma-aminosyrer, plasma-succinylacetone, serum-α-føtoprotein, plasma-nitisinon og koagulationsstatus.
- Maksimal dosis 2 mg/kg legemsvægt/døgn.
- Initialt 1 mg/kg legemsvægt/døgn:
Alkaptonuri (AKU)
- Voksne
- 10 mg 1 gang dgl.
- Dosis reguleres på basis af måling af bl.a. plasma-aminosyrer og urin homogentisinsyre.
- Bemærk
- Erfaring savnes vedr. børn og unge < 18 år.
Håndtering af tabletter og kapsler
| hårde kapsler 2 mg |
| hårde kapsler 5 mg |
| hårde kapsler 10 mg |
| hårde kapsler 20 mg |
Knusning/åbning
Kan åbnes.
Administration
Synkes hele med et glas vand.
Mad og drikke
Kan tages med eller uden mad.
Indholdet kan kommes på blød mad, fx yoghurt eller æblemos.
Umiddelbart før indtagelse kan indholdet opslæmmes i vand.
OBS
Umiddelbart før indtagelse kan indholdet også opslæmmes i 10-20 ml modermælkserstatning.
Oplysningerne kan muligvis afvige fra produktresumé. Se endvidere Håndtering af tabletter og kapsler .
Forsigtighedsregler
- Der bør foretages øjenundersøgelse med spaltelampe inden behandlingsstart og derefter mindst én gang årligt. Plasma-tyrosin kan stige under behandlingen. Da højt plasma-tyrosin er forbundet med oftalmologiske komplikationer (keratopati), bør øjengener følges op med måling af plasma-tyrosin med evt. efterfølgende regulering af diæt.
- Udover oftalmologiske komplikationer vil høj tyrosin sandsynligvis også være forbundet med kognitive problemer, og plasma-tyrosin bør derfor holdes < 400 mikromol/l ved begrænsning af tyrosin og phenylalanin i kosten.
- Regelmæssig trombocyt- og leukocyttælling bør foretages.
- Opfølgning hver 6. måned og hyppigere ved bivirkninger.
- Ved behandling af alkaptonuri med nitisinon:
- Der følges samme forsigtighedsregler som ovenfor, dvs. regelmæssig øjenundersøgelse, måling af plasma-tyrosin og implementering af kost med begrænset indhold af tyrosin og fenylalanin.
- Hvis der udvikles keropatier (forhøjet plasma-tyrosin), seponeres nitisinon midlertidigt og kan genoptages, når symptomerne er forsvundet.
Bivirkninger
Registrerede bivirkninger |
||
| Systemorganklasse | Potentielt alvorlige bivirkninger | Oftest ikke alvorlige bivirkninger |
| Meget almindelige (> 10 %) | ||
| Øjne | Øjensmerter | |
| Undersøgelser | Forhøjet plasma-tyrosin | |
| Almindelige (1-10 %) | ||
| Blod og lymfesystem | Leukopeni, Neutropeni, Trombocytopeni | |
| Øjne | Conjunctivitis, Keratitis, Korneal uklarhed | Fotofobi |
| Infektioner og parasitære sygdomme | Infektion i nedre luftveje | |
| Luftveje, thorax og mediastinum | Pneumoni | |
| Hud og subkutane væv | Eksfoliativ dermatitis | Hudkløe, Hududslæt |
| Ikke almindelige (0,1-1 %) | ||
| Blod og lymfesystem | Leukocytose | |
| Øjne | Blefaritis | |
Kliniske aspekter
- På grund af sin virkningsmåde øger nitisinon tyrosinniveauerne hos alle, der bliver behandlet med nitisinon. Øjenrelaterede bivirkninger som fx. conjunktivitis, corneal opacitet, keratitis, fotofobi og øjensmerter, der relaterer sig til forhøjede tyrosinniveauer er derfor almindelige hos både HT-1- og AKU-patienter.
- Insufficient diæt medfører øget risiko for øjenproblemer og sandsynligvis kognitive problemer.
- Pædiatrisk population: Sikkerhedsprofilen ved HT-1 baserer sig hovedsageligt på den pædiatriske population, eftersom nitisinonbehandling bør iværksættes, så snart diagnosen arvelig tyrosinæmi type 1 (HT-1) er blevet stillet. Ud fra kliniske studier og data efter markedsføring er der ikke noget, der tyder på, at sikkerhedsprofilen er forskellig i forskellige undergrupper af den pædiatriske population eller forskellig fra sikkerhedsprofilen hos voksne patienter.
Interaktioner
Samtidig behandling med lægemidler, der har et snævert terapeutisk vindue, og desuden metaboliseres via CYP2C9, fx warfarin, bør monitoreres nøje, og dosisjustering kan være nødvendig.
Graviditet
Baggrund: Der er ikke humane data, som tillader et meningsfyldt risikoestimat.
Se også: Klassifikation - graviditet
Amning
Bloddonor
Doping
|
Ingen restriktioner |
Alkohol
Alkohol og Nitisinone "Dipharma" påvirker ikke hinanden.
Følg dog altid Sundhedsstyrelsens anbefalinger om genstandsgrænser.
Farmakodynamik
- Ved arvelig tyrosinæmi type 1 og alkaptonuri dannes toksiske metabolitter pga. enzymdefekt i katabolismen af tyrosin.
- Nitisinon hæmmer et enzym proksimalt for de to enzymdefekter, hvorved dannelsen af de toksiske metabolitter reduceres.
Farmakokinetik
- Absorberes hurtigt fra mave-tarm-kanalen.
- Plasmahalveringstid ca. 50 timer.
- Elimination foregår via CYP3A4.
Indholds- og hjælpestoffer
| Lægemiddelform | Styrke | Indholdsstoffer | Hjælpestoffer |
|---|---|---|---|
| hårde kapsler | 2 mg |
Farve
Andre
|
|
| 5 mg |
Farve
Andre
|
||
| 10 mg |
Farve
Andre
|
||
| 20 mg |
Farve
Andre
|
Firma
Pakninger, priser, tilskud og udlevering
| Tilskud | Udlevering | Disp.form og styrke | Vnr. | Pakning | Pris | Pris enh. | Pris DDD. |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| (NBS) (Med.hepat.) | hårde kapsler
2 mg
(kan dosisdisp.)
Nitisinone "Dipharma" |
475366 |
60 stk.
|
9.137,30 | 152,29 | 1.522,88 | |
| (NBS) (Med.hepat.) | hårde kapsler
5 mg
(kan dosisdisp.)
Nitisinone "Dipharma" |
159581 |
60 stk.
|
18.252,80 | 304,21 | 1.216,85 | |
| (NBS) (Med.hepat.) | hårde kapsler
10 mg
(kan dosisdisp.)
Nitisinone "Dipharma" |
519607 |
60 stk.
|
33.371,95 | 556,20 | 1.112,40 | |
| (NBS) (Med.hepat.) | hårde kapsler
20 mg
(kan dosisdisp.)
Nitisinone "Dipharma" |
441254 |
60 stk.
|
66.722,10 | 1.112,04 | 1.112,04 |
Substitution
| hårde kapsler 2 mg |
|---|
| Orfadin Swedish Orphan Biovitrum, Nitisinon, hårde kapsler 2 mg |
| hårde kapsler 5 mg |
|---|
| Orfadin Swedish Orphan Biovitrum, Nitisinon, hårde kapsler 5 mg |
| hårde kapsler 10 mg |
|---|
| Orfadin Swedish Orphan Biovitrum, Nitisinon, hårde kapsler 10 mg |
| hårde kapsler 20 mg |
|---|
| Orfadin Swedish Orphan Biovitrum, Nitisinon, hårde kapsler 20 mg |
Foto og identifikation
 Hårde kapsler 2 mg |
| Præg: |
2,
 |
| Kærv: | Ikke relevant |
| Farve: | Hvid |
| Mål i mm: | 5,8 x 15,9 |
Hårde kapsler 5 mg |
| Præg: |
5,
|
| Kærv: | Ikke relevant |
| Farve: | Hvid |
| Mål i mm: | 5,8 x 15,9 |
Hårde kapsler 10 mg |
| Præg: |
10,
|
| Kærv: | Ikke relevant |
| Farve: | Hvid |
| Mål i mm: | 6,3 x 18 |
Hårde kapsler 20 mg |
| Præg: |
20,
|
| Kærv: | Ikke relevant |
| Farve: | Hvid |
| Mål i mm: | 6,3 x 18 |
Der kan forekomme forskelle mellem lægemiddelbeskrivelsen og indlægssedlen eller det myndighedsgodkendte produktresumé. Det skyldes, at Medicin.dk kan have suppleret Lægemiddelstyrelsens og medicinvirksomhedernes information med andre kilder. Lægemiddelbeskrivelsen og anden information i Medicin.dk’s produkter er til generel vejledning og kan ikke erstatte professionel medicinsk rådgivning.
Konsulter altid en læge eller anden sundhedsprofessionel ved spørgsmål om medicin, dosering eller behandling.
Læs mere om Brugervilkår og ansvar .
